Phases I Ã IV
Les médicaments sont développés dans le cadre d’essais cliniques divisés en différentes phases.
Le médicament devant être testé est utilisé pour la première fois chez l’homme au cours de la phase I. Cette dernière est précédée d’études précliniques, dans lesquelles les propriétés toxicologiques du médicament ont été étudiées. La phase I des études cliniques doit avant tout être dédiée au contrôle de l’innocuité et de la tolérance du médicament chez un petit nombre (6-32) de personnes saines. Des données sur la posologie, le métabolisme (pharmacocinétique) et l’action (pharmacocinétique) du médicament sont par ailleurs recueillies.
Au cours de la phase II, on vérifie ensuite le concept thérapeutique (« proof of concept ») chez un groupe choisi de patients (50-200). Cette phase de l’étude doit en outre permettre de déterminer la dose thérapeutique adaptée. Des données relatives à l’innocuité sont également collectées.
Au cours de la phase III, la preuve doit être apportée que le médicament a des effets statistiquement significatifs lorsqu’il est administré à une certaine posologie, qui a été déterminée au préalable. Pour cela, le médicament est testé au sein d’un groupe de patients plus important (200 à 10 000) en le comparant à un placebo (fausse préparation) ou à un médicament ou une méthode de traitement déjà autorisé.
Si le médicament est autorisé, son profil d’innocuité est alors à nouveau étudié au cours de la phase IV. Cette phase doit ainsi permettre de déterminer, par exemple, quels sont les effets secondaires très rares, qui n’auront pas forcément pu être découverts au cours des études précédentes avec un nombre de patients plus restreint.