Phase I-IV
Die Entwicklung eines Arzneimittels erfolgt in klinischen Studien, die in unterschiedliche Phasen eingeteilt sind.
In der Phase I wird das zu prüfende Arzneimittel erstmals am Menschen angewendet. Vorausgegangen sind präklinische Studien, in denen die toxikologischen Eigenschaften des Arzneimittels geprüft worden sind. In dieser Phase der Entwicklung sollen an einer kleinen Zahl (6-32) von gesunden Personen vor allem die Sicherheit und Verträglichkeit des Medikamentes geprüft werden. Weiterhin werden Daten zur Dosierung, zum Stoffwechsel (Pharmakokinetik) und zur Wirkung (Pharmakodynamik) des Arzneimittels ermittelt.
In der Phase II erfolgt dann die Überprüfung des Therapiekonzeptes (proof of concept) an einer ausgesuchten Gruppe von Patienten (50-200). Weiterhin soll in dieser Studienphase die geeignete Therapiedosis festgelegt werden. Zusätzlich werden auch wieder Daten zur Sicherheit gesammelt.
In der Phase III soll der Beweis erbracht werden, dass das Arzneimittel in einer vorher festgelegten Dosierung eine statistisch signifkante Wirkung erbringt. Hierzu wird das Arzneimittel an einer größeren Patientengruppe (200 bis 10.000) geprüft, entweder im Vergleich zu einem Scheinpräparat oder im Vergleich zu einem bereits zugelassenen Medikament oder einer zugelassenen Behandlungsmethode.
Ist das Arzneimittel zugelassen worden, so wird in der Phase IV das Sicherheitsprofil des Medikamentes weiter geprüft. So sollen in dieser Phase z. B. sehr seltene Nebenwirkungen festgestellt werden, die an der kleinen Patientenzahl der vorherigen Studien nicht unbedingt entdeckt werden konnten.